治疗第一型黏多糖病新药问世 台湾病人受惠

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【大澳门威尼斯人赌场官网5月10日报导】(中央社记者陈清芳台北十日报导)第一型黏多糖症的治疗药物问世,台湾有四个病患接受治疗,尽管药物仅能分解病患堆积在各关节及组织的黏多糖,无法修复脑部受损部分及部分已发育成熟的骨骼,但他们在官能上的进步,已令家长雀跃不已。

黏多糖协会理事长蔡琼玮表示,十二年前他和儿子周道前往英国求医于瑞兹医师 (Dr.Wraith),虽然周道后来病故,可是这一段因缘,让瑞兹医师将美国研发出的新药试验纳入台湾,使台湾病患受惠。

这四名病患分别是二十岁的吴秉儒先接受新药试验,以及之后受惠的九岁蔡佳璇、十九岁的廖哲君、二十四岁的林亭佑。

治疗第一型黏多糖症的新药是基因工程合成的酵素,可以弥补患者先天无法制造此一酵素的缺憾,不过这个药物非常昂贵,随着病人的体重而增加用量,估计一年药费可达数百万元。

在黏多糖协会、罕见疾病基金会、卫生署国民健康局、中央健保局的协助促成下,第一型黏多糖症治疗药物纳入健保给付。

蔡琼玮指出,现在针对第二型及第六型黏多糖症的药物分别在美国、英国进入人体试验阶段,在不久的将来可望研发成功。

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