【大紀元5月10日報導】(中央社記者陳清芳台北十日報導)第一型黏多醣症的治療藥物問世,台灣有四個病患接受治療,儘管藥物僅能分解病患堆積在各關節及組織的黏多醣,無法修復腦部受損部分及部分已發育成熟的骨骼,但他們在官能上的進步,已令家長雀躍不已。
黏多醣協會理事長蔡瓊瑋表示,十二年前他和兒子周道前往英國求醫於瑞茲醫師 (Dr.Wraith),雖然周道後來病故,可是這一段因緣,讓瑞茲醫師將美國研發出的新藥試驗納入台灣,使台灣病患受惠。
這四名病患分別是二十歲的吳秉儒先接受新藥試驗,以及之後受惠的九歲蔡佳璇、十九歲的廖哲君、二十四歲的林亭佑。
治療第一型黏多醣症的新藥是基因工程合成的酵素,可以彌補患者先天無法製造此一酵素的缺憾,不過這個藥物非常昂貴,隨著病人的體重而增加用量,估計一年藥費可達數百萬元。
在黏多醣協會、罕見疾病基金會、衛生署國民健康局、中央健保局的協助促成下,第一型黏多醣症治療藥物納入健保給付。
蔡瓊瑋指出,現在針對第二型及第六型黏多醣症的藥物分別在美國、英國進入人體試驗階段,在不久的將來可望研發成功。