【大紀元2021年07月14日訊】（大紀元記者楊婕美國聖地亞哥報導）將近二十年來首次，FDA於6月7日批准了一款用於阿茲海默氏症（Alzheimer’s）的新藥Aduhelm，不過也因為其療效、高價和其他因素引發爭議和廣泛反彈。作為患者，Aduhelm以及圍繞這個藥的爭議意味著什麼？專長阿茲海默氏症等失智症診斷、預防及治療的（Collin Liu）認為，這個藥確實很受爭議，但代表著失智症診斷與治療的一個重大轉折點。
Aduhelm批准受爭議 但或推動新藥上市
聖地亞哥（改善大腦醫療診所）的（Collin Liu）醫師介紹，FDA批准Aduhelm，是基於該藥能除去在腦中沉積的澱粉樣蛋白（amyloid）。這個蛋白在現在的科研界被普遍認為是造成阿茲海默氏症的起因。但是，臨床實驗數據沒有清楚地顯示Aduhelm能改善患者的功能或減緩智力退化，這是爭議之一所在。
不過，他認為，從另一個角度看，這次的批准能幫助推動其他同類藥儘快出來，因為投資者可能看到了希望，製藥公司也會加快研發腳步。
他舉例，製藥公司Eli Lilly在Aduhelm被批准後兩週，已經向FDA「快速審批通道」（Accelerated Approval Pathway）申請審批一款治療失智症的藥。 而生產Aduhelm的Biogen公司也在同一時間申請審批該公司與日本Eisai公司合作的另一款失智症藥，同樣是通過「快速審批通道」。
兩家公司的這兩個潛在新藥與Aduhelm的治療原理相同，都是利用單克隆抗體來去除沈積在腦中的澱粉性蛋白amyloid。Aduhelm也是通過「快速審批通道」得到批准。
這兩款潛在新藥現在都完成了效果比較顯著的第二期臨床實驗。通常第三期臨床實驗需要至少一、兩年，但兩家公司都信誓旦旦，希望在一年內新藥就可以問市。
首款新藥改變失智症診斷與治療現狀
劉醫師強調，失智症早期診斷非常關鍵，因為往往等明顯症狀出現時，腦部的損害已經不可逆了。過去人們通常認為診斷出失智症也沒辦法，反正也沒有藥。但是這種狀態預計很快會改變。
他說，即使現在擔心Aduhelm療效不好而不採用它，但是隨著Aduhelm被批准，更多的藥可能很快會出來。如果及早診斷，一旦發現後，可能在初期就可以用藥把病控制住，這就使得早期診斷更關鍵更有意義。
劉醫師認為，對多數病來說，人們都是有了症狀才去檢查，但是對失智症來說，需要顛覆通常的想法，到了50歲，有家族失智症史的，雖然沒有症狀，都建議做檢查。
他說，不管怎樣，總的看來，Aduhelm的批准，對失智症病人來說，是好消息。
對於FDA批准Aduhelm，劉醫師也做了一些自己的分析。
他認為，FDA可能也是在權衡了有效性和副作用等因素，或許還參考了目前在進行臨床實驗的其他同類藥所顯示的較好療效，綜合其他多種因素後，批准了該藥。
Aduhelm價格受爭議
關於Aduhelm的另一個主要爭議是其價格。Biogen公司開出的價格是每年5萬6千美元，這是一個病人使用一年的藥量平均價。
雖然Biogen在一個長篇聲明中解釋並捍衛其定價的合理性，6月25日，聯邦眾議院監察和改革委員會（House Committee on Oversight and Reform），和能源與商務委員會（House Committee on Energy and Commerce）發起了對Biogen被批准過程和其定價的調查。
7月12日，兩委員會的民主黨主席再致信Biogen，要求該公司提交大量有關藥物研製和如何定價的材料，以及該公司與FDA官員的互動的細節紀錄。
民主黨領袖在信中說，據一個專注於藥物定價的非營利智囊組織估計，Aduhelm的實際價值在每年每人3千至8千4百美元之間。
這封信要求Biogen在7月26日之前提交所要求的信息。
同時，立法院的民主黨議員要求立法，允許Medicare對藥價進行議價。
FDA自提調查 審批Aduhelm是否涉嫌違規
FDA現任代理局長Janet Woodcock博士7月9日聲明，要求聯邦健康和公眾服務部的檢察署介入，調查FDA負責Aduhelm審批的人員和Biogen之間是否存在違規行為。她表示，要求這一調查也是為了維護人們對FDA的信任。
去年11月， 由11人名外部專家組成的顧問團一致認為，Aduhelm的臨床結果顯示，其對病患的功能性改變不顯著，建議FDA不批准此藥。
FDA將原訂於3月份公布審批結果的日期推遲到了6月份。期間FDA與Biogen共同對數據進行了重新分析，但是數據分析方法和結論並不被一些專家認同。
與其外部顧問組給出的建議相反，FDA官員在6月7日批准了Aduhelm。一個月後，7月8日，FDA修改了Aduhelm的適用範圍指南。
新的指南強調，該藥對於輕度症狀和早期的阿茲海默氏症病人適用，但是對那些更嚴重的病人沒有實驗數據支持。
相比於FDA最初批准該藥的適用範圍，這是一個很大的改變。FDA最早的處方指南中說，該藥適用於所有阿茲海默氏症病人。
自從FDA批准了該藥後，至少有三人從FDA的顧問委員會辭職，表達抗議。
Medicare 開始評估是否報銷Aduhelm
7月12日，Medicare啟動了正式的評審程序，來決定是否報銷Aduhelm。從7月12日開始的30天裡是公眾評議期。這期間還將有兩次公眾聽證會。
據Centers for Medicare and Medicaid Services, or CMS，在明年春季之前不會做出最後的決定，但是初步決定可能會在6個月內，即今年底公布。
據STAT媒體報導，目前，Medicare只是根據個案決定是否為注射Aduhelm的病人報銷費用。
Aduhelm藥價對Medicare的影響
據Kaiser Family Foundation的一項分析，如果有50萬人使用這個藥，那將給Medicare帶來每年280億美元的花費，比其他的藥都昂貴得多。
不過劉醫師認為，這個估算是根據Biogen對Aduhelm的出價，而實際上，多方商討後的價格可能會低得多。
據阿茲海默氏症組織（Alz.org），美國65歲以上的老人，11%患有阿茲海默氏症，人數是620萬，絕大部分人都有資格得到Medicare保險。但如果藥價過高，可能導致Medicare每月的保險費上升，而且病人的保險外支付可能也會上升。
據Kaiser Family Foundation，2021年，Medicare涵蓋6千萬人，包括65歲以上老者和殘疾人，其支出每年大約1萬億（trillion）美元。
責任編輯：白槿◇
