基因療法成為治療老年性痴呆症的新方法

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【大紀元6月4日訊】 在發達國家,阿爾茨海默氏症(老年性痴呆)已成為第四位致人死亡的嚴重疾病﹐僅排在心臟病、癌症、中風之后。一個國家如果有1/3的人口是老年人,老年人中有1/4至1/5患阿爾茨海默氏症,就可能使這個國家的經濟陷于崩潰。

據中華網報道﹐各個國家都把攻克阿爾茨海默氏症當作全民健康的重要目標,投入了大量的資金和藥物。不過迄今對阿爾茨海默氏症的治療效果并不理想,几乎沒有什么特效方法能治愈阿爾茨海默氏症。在這樣的背景下,研究人員的目光投向了基因療法,希望用這樣的尖端技術來攻克使人尊嚴和健康掃地的頑症————阿爾茨海默氏症。

女教師第一個吃螃蟹

2001年4月上旬,美國加利福尼亞大學醫學院對一名60歲的女教師試用基因療法,治療其阿爾茨海默氏症。盡管這位女教師沒有透露姓名,但認識她的人都知道,她年輕時不僅漂亮迷人,且性格溫和,工作努力,深受學生和同事的愛戴。然而自從患上阿爾茨海默氏症后(盡管診斷為輕度病症),不僅表情木呆,衣衫不整,有?陘H師表的尊嚴,且常常上街后找不到回家的路,就像流浪漢一樣流落街頭,直到認識她的人把她送回家。家人經過商量終于同意醫生為她用基因療法做試驗治療。

實施醫療的醫生認為這樣的基因療法比較簡單,方法是在她的頭上鑽一個小洞,然后把一些細胞注入她的大腦中。手術由神經學家馬克.圖辛斯基指揮﹐神經外科醫生霍桑巫主刀。

手術是對准大腦中叫做邁內特基底神經節的腦組織。科學家認為,這一特殊的大腦皮質組織細胞能產生神經遞質乙膽鹼(一种化學物質),它對調節思維和記憶具有重要作用。正是因為大腦細胞退性和損坏,不能正常產生乙膽鹼,才使人患上阿爾茨海默氏症。

對這位60歲女病人做基因療法手術的過程是,在手術前几個月,醫生先取出她的一些皮膚細胞,然后再把能表達神經生長因子(NGF,也是一种化學物質)的基因嵌入病人的皮膚細胞內。此后將這些細胞放入培養基培養并大量增殖。不過,光能培養這些轉移進了外源性基因的皮膚細胞還不行,還得對這些培養出的細胞進行檢測,看它們是否能產生适量的NGF。當然結果是肯定的,這些轉入了表達NGF基因的皮膚細胞產生了NGF。最后大夫才對病人進行手術。他們用一种極精細的針在病人大腦上鑽一個洞,把這种培養后的皮膚細胞注入病人的邁內特基底神經節組織中。 

治療結果難以預料

這次基因療法手術進行了11個小時,手術兩天后病人便出院了。盡管醫生認為這次治療初步獲得成功,但是研究人員推測,至少需要一個月的時間才能知道這次手術是否有效。

基因療法自試驗以來已有10多年的時間,以前試驗治療過一些病人,但成功率相當低,甚至有人認為真正成功的基因療法還沒有過。盡管這一次用基因療法治療阿爾茨海默氏症是一個創舉,但這次治療仍然受到人們怀疑。英國倫敦國王學院的講師迪克倫楣豆J勞宁認為,這次的基因療法并非是直接對准疾病本身,因此盡管有科學理由這樣做,但也有大量的方法取代這樣的治療。例如,現在已經有針對阿爾茨海默氏症病人大腦中乙膽鹼缺乏的藥物,因此沒有必要非用這种尚不成熟且危險的療法。

另外這樣的基因療法并非直接的基因療法。所謂直接的基因療法是指對阿爾茨海默氏症病人的大腦組織直接轉移進基因,以恢复他們坏死的大腦細胞。但這次的療法是通過把基因注入病人的皮膚細胞后再把皮膚細胞植入病人的大腦。盡管這樣的療法也是基因療法,但還不是完全直接的辦法,且植入的皮膚細胞還不知能否在大腦組織中安身立命。

最好的方法是注入神經細胞,這樣同樣的組織細胞更能融合。還有一些專業人員認為,植入病人大腦內的轉基因細胞很有可能在大腦中產生細胞分裂增殖,從而形成腦瘤。這也是這种基因療法需要注意的副作用之一。

主持這項手術的圖辛斯基認為,這次基因療法并非是為了治愈這种疾病,而是為了防止疾病的惡化。治療的目的一是要驗證植入大腦的轉基因細胞能否有效地阻止病人原有腦細胞的漸進性大量死亡,二是要觀察這能否有效改善病人的認知能力,恢复記憶。這种方法只适合于早期阿爾茨海默氏症病人。

盡管這种方法的療效尚未确定,但已有500人報名要參加這种試驗性治療,圖辛斯基和他的醫療小組已挑選了7名患者作下一次的試驗治療。他們認為只有對更多的人進行試驗,才有可能找到有效療法。(//www.dajiyuan.com)


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