【大澳门威尼斯人赌场官网2019年06月21日讯】(大澳门威尼斯人赌场官网记者宋清宁澳洲墨尔本编译报导)墨尔本科学家主导的一项药物试验,有助于患有侏儒症的少年儿童加快长高,如今患病婴儿也有机会接受这种新药物的治疗。
这项全球首个临床试验发现,通过在近4年中每日注射新药Vosoritide,患有软骨发育不全症(Achondroplasia)的青少年每年的身高增长速度加快了50%,从4厘米增至6厘米。
这几乎与没有罹患有这种罕见遗传病的同龄人相当,并且此药物对身体比例或骨骼成分没有负面影响。
默多克儿童研究所(Murdoch Children’s Research Institute)首席研究员Ravi Savarirayan对《太阳先驱报》表示,虽然该研究的目的是减轻侏儒症给儿童带来的并发症,例如睡眠问题、弓型腿和脊髓受压,但他抱有希望此药物也能最终增加患者的身高。
“孩子们的腿变得更直,因此他们可能不再需要手术。对一些女孩来说,这是她们第一次能够在不需要帮助的情况下自己上厕所。”
“他们能够跑得更快,疲惫感更少,可以够到东西,并且可以独立做事。”“我们现在处于一个转折点,这将永久地改变医疗实践。”
Vosoritide是通过损害四肢和脊柱骨骼生长的基因突变而起作用。
“它不会根除病症,但我希望它可以消除并发症。”Savarirayan说。
来自维州Wodonga地区、12岁的Tori English患有软骨发育不全症,但其父母身高正常。
她在过去4年中一直在使用Vosoritide,如今变得更加活跃,可以自己梳头发,站在泳池的浅水区,甚至可以爬攀岩墙。
English的妈妈说:“额外的2厘米竟有这么大的作用,真令人惊喜。”“如果这些婴儿在16年中都按这种速度长高,最终会额外高出一英尺,也许不需要延伸踏板就可以开车,并可以够到银行取款机和商店柜台。”“我认为这种药可以对抗软骨发育不全症。”
目前的临床试验对象是5至14岁的孩子,研究人员将进行两项更大的试验,一个涉及5至18岁的少年儿童,另一个涉及0到5岁的婴儿,目前正在招募参与者。
责任编辑:李欣然