18世纪的欧洲，航海盛行。但海上食物短缺，许多水手死于“坏血病”，载着1900人的船出海，回来的只有500人。

一次航海途中，名叫James Lind的医生试图救治这些患病的航海者。他唤来12名有坏血病的水手，将他们分为六组。第一组每天给予1夸脱的苹果酒，第二组是25滴硫酸，第三组6勺醋，第四组半品脱海水，第五组得到了两个橘子和一个柠檬，最后一组是一块辣酱加一杯大麦水。

六天后，拿到橘子和柠檬的两个水手恢复了强壮。

这个富有传奇色彩的故事，就是历史上第一个系统的临床试验。

如今，临床试验在西方已经日臻完善，许多西方病人通过这一途径来寻求更好的治疗。而在华人当中，临床试验还不是那么普及。

“临床试验”这个词，许多人乍一听，就会想到纸盒中的小白鼠，对各种药物做出不同反应，这种联想让人本能地生出排斥感。然而，许多人甚至无暇联想——他们罹患重病，用尽了市面上的药物和治疗方法，直到生命的最后一刻，也未有机会了解临床试验这一条路。

是的，临床试验是一条路，一条探寻机会的路。人们可以选择走与不走，但至少应了解它的存在。

我们当今使用的放射性疗法，服用的标靶药物，甚至预防药物，都是经由这一途径磨砺而生。然而这些疗法，依然无法救治所有的人，或无法延长每个人的生命。因此，研究人员在不断开发更有效、更完善的药物和疗法。

临床试验是在研究进行到最后阶段时，请志愿者来参与试用新疗法，从而检测新的预防、诊断或治疗方法是否安全有效，又能否超越旧的疗法。新疗法通常包括：

● 尚未批准的新药

● 已批准药物的新用途

● 手术等临床治疗的方法

● 草药或维生素

● 新的综合疗法

能够进入临床试验阶段的治疗方法，都已经过“千锤百炼”，有足够的证据证明新方法可能比旧方法更好。当然，风险必然存在，我们下一篇再来详谈其中的利与弊。（参阅»剑有双刃 临床试验的6个益处与风险）

那么，所有人都可以参加临床试验吗？

不一定。不同的临床试验需要不同的病人，有些会有年龄、性别、病情阶段的限制，或不接受有某种特定症状的病人。这是为了确保药物对某类病人有效，并减少风险。

临床试验通常分为四个阶段，患者可以选择参与不同阶段的试验：

第一阶段

第一阶段的目的通常是检测新药物是否安全，并确定合适的剂量——即给予病人多少剂量，药物既能发挥好的疗效，又不至于过量。如果是治疗方法，则须决定如何更好地运用新疗法。同时，还要监测新的疗法会产生什么副作用。

第一阶段通常在小范围内实施，所需志愿者往往在30人以下。

第二阶段

在初步确定合适的剂量之后，第二阶段要评估新药对这种疾病是否有效。比如：这种疗法是否能停止肿瘤增长、或缩小肿瘤细胞？同时，第二阶段需要确定最佳用药剂量，并进一步衡量药物的安全性。

这一阶段约需要百人左右的志愿者。

第三阶段

判定药物有效后，将走入第三阶段。这一阶段的目的是衡量新方法是否比旧方法好。第三阶段试验往往规模较大。参与的志愿者会分别接受标准治疗方法和新的治疗方法，以对比出更好的疗法。

这一阶段需要百人甚至数千人的参与。如果新疗法比旧疗法效果好，新疗法可能成为新的标准疗法。

第四阶段

在药物批准并上市之后，研究还可能继续进行，如观察药物对病人是否有更多的益处，长期安全性如何，或对某一种群体是否有特殊的作用等。第四期试验可能对患者非常有帮助，甚至可能推动某一领域的进步。

临床试验通常在医院、医疗中心进行。过程中，病人将由专业的研究机构进行护理，医生、护士、护工会时刻照看病人，并注意病人身体的状况。患者通常会接受更多的医疗检测，得到更多的关照。

能够得到参与临床试验的机会，对于一些病人而言，也许是个人生的转折。我识得一个病人，她是位温婉的女性，却不幸罹患了卵巢癌。她试遍了各种疗法，体内的癌细胞却仍不受控制地转移。偶然间，她听说有一个卵巢癌临床试验的机会，她像看到了一丝希望，我无法忘记她获得批准时的满眼喜悦，苍白的脸泛出光泽。然而，就在接受试验治疗的前几日，她再没能撑住，离开了人世。令我无限惋惜悲伤。

虽说即便参与试验，也不一定会用到新的疗法。特别在第三期试验，受试者通常会被随机分成两组，分别使用新药物和标准药物。病人获得新药的概率只有一半。但无论如何，迈出这一步，可能是得到机会的一步，掌握希望的一步。

还有一位病人说：我患了乳癌，我的两个女儿因此也可能罹患乳癌。我参与临床试验，是为了让我的女儿或孙女，如若不幸罹癌，能获得更好的治疗方法。

救己、助人、造福后代，抱着这样心态参与临床试验的人，究竟是“小白鼠”，还是勇者？

（本文由纽约大学医学院副教授、肿瘤专家Jennifer Wu医生审稿。）

责任编辑：苏明真