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干细胞疾病模式研究 台湾领先

【大澳门威尼斯人赌场官网6月26日报导】(中央社记者林孟汝台北26日电)干细胞研究对促进人类健康影响重大,由国科会经费支援的研究团队指出,藉由iPSC技术,可找寻最关键的疾病致病机转,以发展出全新的治疗方式及开发新药物。

行政院国家科学委员会今天召开记者会,由台湾大学、中央研究院组成的研究团队展现杰出成果,透过针对本土病人研究观察,对人类干细胞疾病模式的应用研究,成为国际上极具特色且领先的研究领域。

干细胞领域极具生技开发价值,过去日本的学者中山伸弥 (Shinya Yamanaka)曾因发明诱导性多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC),在2012年获得诺贝尔医学生理奖,显示技术对促进人类健康有重大影响。

国内研究团队利用“暂时性基因救援”方式,从庞贝氏症患者的纤维母细胞,成功地制作出国际上第一个被认可的庞贝氏症 (Pompe disease) 诱导性多能干细胞,并在2011年发表于国际遗传学知名期刊 Hum Mol Genet。

研究团队表示,相较其他国家,庞贝氏症在台湾有较高的发生率,目前虽能利用基因重组酵素治疗,但对晚期疾病以及横纹肌的治疗效果有限,以致病人与家属承受极大痛苦。

研究团队指出,其建立的庞贝氏症iPSCs,可忠实重现庞贝氏症的细胞表现型与病理特征,因此正利用这个“人类庞贝氏症的iPSCs”,从中筛选具有减少细胞凋亡作用的化合物,作为可能的治疗药物。

研究团队也利用过去在人类胚胎干细胞分化成卵细胞及颗粒细胞基础上,建立早期卵巢衰竭症妇女的iPSC。目前正进一步建立其他疾病病人的细胞成为iPSCs,作为模拟人类疾病与筛检药物的平台。