【大澳门威尼斯人赌场官网2012年11月09日讯】（大澳门威尼斯人赌场官网记者琮瑜编译）荷兰生物技术公司uniQure在11月5日宣布，该公司首创的基因治疗药物Glybera获得欧盟委员会批准，将在2013年夏季正式上市销售。这是人类在修复基因缺陷治疗新颖技术领域方面一个重大的突破。

10月25日，欧美委员会正式批准uniQure生产的Glybera在欧洲上市销售，这种药品是用于治疗一种极为罕见的基因疾病——脂蛋白分解酶缺乏症（LPL Deficiency）。uniQure首席执行官尤恩∙阿尔达格（Jörn Aldag）在声明中称：“我们相信Glybera获准上市销售是过去10年来抗体（又称免疫球蛋白）医疗快速发展的一个里程碑。”

目前，全球平均每百万人中约有1～2人患有遗传性基因疾病脂蛋白分解酶缺乏症，这种病可导致患者血液中脂肪颗粒无法进行正常新陈代谢，从而导致急性和复发性的胰腺炎发作，而且多数患者还会出现早发性糖尿病和心血管并发症。这是一种严重的、极其痛苦的潜在致命疾病。Glybera是利用一种腺体有关的病毒AAV（Adeno-associated virus）作为基因治疗载体，将功能性的脂蛋白酶复制到患者体内，可以防止胰腺炎症发作，从而减轻患者的痛苦。

uniQure表示，Glybera预计将在2013年夏季开始在欧洲上市销售。目前Glybera正在申请北美医药监管机构的许可证。此外，uniQure希望Glybera的成功带动公司其它基因治疗方法的科研进展，如B型血友病（Haemophilia B，即乙型血友病）、常染色体显性遗传病急性间歇性噗林病（AIP）和帕金森氏症等。

基因治疗（Gene therapy）是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内，改变患者的脱氧核糖核酸（DNA）使之表达目的基因产物，从而使疾病得到治疗，为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段，它已有一些成功的应用，并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。今天，大多数的基因治疗研究的目的是癌症和遗传性疾病相关的基因缺陷或丢失。

由于基因医学为阻止或逆转遗传性疾病提供了理论基础，从20世纪90年代后期开始得到迅猛发展，成为生物科技最具有前景的新学科领域之一。但在这新科研领域中，一直遭受某些挫折，特别是意外的或无法控制的免疫系统反应等。之前，成功的案例很少，仅限于单基因缺陷疾病治疗，但面对常见而又复杂的多基因缺陷疾病却束手无策。

尽管自2003年中国政府已批准基因治疗可用于头部和颈部癌症治疗，但在西方社会有关基因治疗药品和方法一直在努力争取获得监管部门的许可证书。

（责任编辑：宗法）