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求人不如求己 病患家属研发药物DIY

【大澳门威尼斯人赌场官网2012年1月30日讯】(大澳门威尼斯人赌场官网记者王平编译报导)目前有一种“治病自己来”的趋势,不少患病的人在网路上与其他情况相同的人联络,交换资讯或自行进行临床试验,但是买下药物研发所有权,成立团队自行研发的情形还是很少见。

据《华尔街日报》报导,二个美国家庭赛克乐斯(Secklers)和威卡(Wicka)因为家中有罹患“裘馨肌肉萎缩症”(Duchenne muscular dystrophy)的男孩,从以色列一家公司手中买下一项该公司不再研发的新药“海乐福精”(halofuginone),打算自行继续研发以治疗家中罹病的孩子。

美国每年有二万人被诊断出裘磬肌肉萎缩症,这种肌肉萎缩症比别种肌肉萎缩症发作更快,特征是肌肉越来越软弱无力,通常患者12岁以前就必须坐轮椅。

海乐福精并不能根治这种遗传性的肌肉萎缩症,但是在老鼠实验中可以减轻疾病症状,且原先拥有这种药物的公司已针对其他疾病以此药物进行人体试验,掌握了药物的安全剂量。

威卡本人是企业家,他12岁的儿子纳许在2002年被诊断出患了肌肉萎缩症。过去他们已不断的资助相关的药物研发,但是那些计划不是中止了,就是进度太慢,或是后来把重点转移到治疗其他疾病。他们发现一定要自己能够控制药物的研发,才能掌握开发的速度。

他们成立了一个公司,雇用曾经任职生物科技公司执行长的布劳史坦(Marc Blaustein)组织一个研发团队,估计要再募得八百万美元才能进行第二期临床试验(人体试验) 。

在开发新药时选中可以开发成功上市的药物很不容易,药厂停止开发新药有很多原因,例如药物在人体的效果不像在动物那么明显,或是发现有副作用,有时市场太小,无法回收成本,或是药厂缺乏经费,管理阶级决定投资另外一种疾病用药,或是药厂被购并,失去研发的主导权等等。

赛克乐斯和威卡家族知道他们买下这个药物也会面对这些问题,包括经费不足,或是无法照预定进度进行临床试验,但是他们希望能自主决定继续或停止开发这种药物,而非听天由命。

虽然一般人没有财力去开发新药,由于网路的发达,要幕款和组织各种人力已不是难事,将来由个人主导开发新药或许不再是梦想。

(责任编辑毕儒宗)