庞贝氏症兄弟获资助用新药

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【大澳门威尼斯人赌场官网2010年12月09日讯】(大澳门威尼斯人赌场官网综合报道)香港医院管理局遗传病专家小组,昨日决定资助患有罕见遗传病“庞贝氏症”的赖氏两兄弟,接受昂贵的新药酵素替代法治疗。他们一家都感到非常高兴,表示看到生命的曙光。

获医管局批准药费申请的赖氏两兄弟,感谢各界对他们的支持,对于申请获批感到高兴。哥哥赖凯咏说,新的治疗为他们的生命带来希望,虽然新药只是试验性质,但认为已可为他实现梦想,希望治疗后,与弟弟一起回馈社会。他又说,在绝望边缘领悟到生命的意义,就是只要一息尚存,仍然有希望。而弟弟家卫则期望他们的例子,可以帮助更多患有这种病的人走出困境。

现时25岁的哥哥凯咏,是岭南大学中文系硕士生,13岁时身体机能开始衰退,发现天生患上罕有遗传病庞贝氏症,目前他的肺功能仅有正常人的5%,须以呼吸器协助维持生命。他虽然不能离开轮椅,但坚持每天上课,研读心爱的中国文学。而弟弟家卫15岁也证实患病,目前病情日渐恶化,肺功能只剩下30%。

医管局罕有遗传病专家小组主席陆志聪表示,经专家及主诊医生对患有庞贝氏症的赖氏兄弟会诊后,认为他们符合医学文献的用药标准,所以决定为他们用新药酵素替代疗法,估计每人每年的医药费为200至300万元。但他说,治疗过程漫长,每两星期要到医院深切治疗部一次,用药也有风险,病人需要适当的营养和运动配合。

庞贝氏症患者因为肌肉无力支撑活动,影响心肺呼吸功能,以往没有药物根治,但近年台湾研发出新药,可以阻止病情恶化。

医管局表示,一般只会替婴儿期发病的庞贝氏症病人以酵素替代法治疗,青年期发病的疗效则未获证实。◇

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