基因疗法让先天性失明者见到曙光

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【大澳门威尼斯人赌场官网6月5日讯】让变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因,就可以从根本上治愈遗传疾病,这就是基因疗法(gene therapy)的基本思路。

先天性失明是一种遗传病,患者在出生时没有或基本没有视力。由于无药可治,他们终身与黑暗为伴。仅美国就有15万余人受此疾病的折磨。

研究揭示,导致先天性失明的根源在于:患者体内的某些负责将光信号转化为电信号的基因,不能正常行使职责,它们发生了突变!

能否采用基因工程技术,将正常外源基因及其调控顺序,导入该基因已发生突变而呈缺陷的先天性失明者体内,并使导入的基因正常发挥作用,以纠正或改善盲人体内缺陷基因所引起的致病症状呢?

美国宾夕法尼亚大学和康奈尔大学研究人员在一项最新研究中,选择3只先天性失明小狗作为基因治疗的实验对象,这些小狗由于RPE56基因发生突变而失明。

用基因疗法帮助一群先天性失明的小狗见到光明,这是前所未有的成果,它为成千上万先天性失明患者和他们的家人带来了希望。

研究人员用作基因治疗的“基因药物”,是由佛罗里达大学科学家改造过的携带正常RPE56基因的病毒。这些病毒充当“渡船”,将正常基因送到失明小狗的视网膜细胞里。

研究人员先在小狗左眼远离视网膜的地方直接注射了RPE56基因,但没有效果。随后,他们又将病毒携带的含有正常RPE56基因的基因药物“注射”到其右眼视网膜后非常接近视网膜色素上皮细胞的地方,这是RPE56基因发生作用之处。不久,3只小狗的右眼全部恢复了视力。

研究人员拍摄的录像显示,治疗后的小狗能够在堆着障碍物的房间里行走,但当障碍物放在它们的左侧时,他们会撞上去。

研究人员对小狗视网膜所作的电子检测表明,其视网膜呈正常状态;瞳孔反应也表明眼睛和大脑之间的神经联系是相通的,这是真正有视觉的表现。这个技术也曾在小鼠身上成功地实验过,但在小狗身上所作的实验,是第一次用于大型哺乳类动物。

该研究成果刊登在今年5月出版的《自然遗传学》杂志上。科学家表示,这项基因疗法为治疗先天性失明带来了希望,但何时能进行临床试验还是个问题。因为,这类试验只有在新生儿和12岁以下的儿童身上进行效果最佳,而用儿童作临床试验则受多方因素制约。科学家目前还在研究基因如何相互作用,以及改变一个基因会对其他基因造成什么影响。

美国科学家用基因疗法帮助3只先天性失明的小狗见到了光明。据认为,这一前所未有的成果,为成千上万先天性失明患者带来了康复的可能。
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