第二型黏多醣症新藥上市 台灣九位病友受惠
【大紀元3月17日報導】(中央社記者陳清芳台北十七日電)在等待三年後,十三歲的國一學生羅揚在前天,在靜脈注射三管藥物,那是治療第二型黏多醣症的特殊酵素,將能有效延緩智力、器官及骨骼的傷害,他滿心期待身體愈來愈健康,以後能上大學讀研究所。
第二型黏多醣症是患者人數最多的類型,像羅揚這樣的罕見遺傳疾病患者,台灣共有四十九人存活,但是也只有九位五到二十二歲的患者適合治療,其他的患者因為年紀小於五歲、智力受損等因素,無法使用。
中華民國台灣黏多醣症協會創辦人蔡瓊瑋今天指出,黏多醣症第一型、第六型的藥物已分別在2003、2006年引進台灣,目前各有五位及七位病友接受治療,第二型黏多醣的新藥Elaprase問世不久,台灣是亞洲地區最早得到健保給付的國家。
羅揚是台灣、也是亞洲日本以外第一個接受新藥治療的病人,他的父親說,三年前日本開始臨床試驗時,他就等待新藥進到台灣,這段期間,他真的很擔心孩子的身體會惡化,現在只希望孩子能健康。
今天羅揚的左手腕還留著靜脈注射的傷口,馬偕醫院小兒遺傳科主任林炫沛指出,新藥是一種基因工程合成的特殊酵素,雖然無法完全治癒並修復已經存在的損傷,但是可以補充病人體內所缺乏的黏多醣分解酵素,阻止體內黏多醣繼續到處堆積而造成傷害,延長性命。
這個新藥十分昂貴,劑量為每公斤體重零點五毫克,羅揚是矮個子,體重三十五公斤,每一次要注射三管,每週注射一次,花費近新台幣四十萬元,健保給付解除了病家的負擔。
相關文章