【大紀元9月8日訊】〔自由時報記者王昶閔／台北報導〕兩位罹患罕病「尼曼匹克症C型」的病患，好不容易找到救命藥Miglustat，健保卻無法給付，一年藥費高達3、400萬元，讓家庭陷入絕境。昨日罕病團體與醫師出面為病友請命，希望衛生署能破例，儘速通過補助。

試用藥物 健保不給付

衛生署藥政處處長廖繼洲表示，目前全球尚無任何國家將此藥開放用於尼曼匹克症治療，加上相關研究資料尚不足，才會被衛生署罕病用藥委員會否決。衛生署將另循「罕病醫療補助辦法」，看是否有其他補助方案。

15歲的病友阿聖與10歲的小穎，去年9月在台大基因醫學部協助下，得到藥廠提供人道救援用藥試用，經一年治療，病情停止惡化，吞嚥功能與協調性也改善，但藥物在9月底前就會用完，如果要自費買藥，一天就得花上1萬1000多元，家屬根本無力負擔。

阿聖的哥哥在多年前發病，因身體功能不斷退化，最後不幸死亡。痛失長子的父親林金樹說，他和妻子都已退休，面對未來高額的藥費，實在無能為力。

「對小穎來說，停止供藥就等於放棄了他的生命！」父親黃國樑希望政府能伸出援手，將天價的罕病藥物納入健保給付。

功能退化 嚴重會致死

台大醫院基因醫學部主任胡務亮指出，尼曼匹克症病患因體內膽固醇無法送到正確位置，引發醣酯堆積導致神經髓鞘受損，導致身體功能嚴重退化，症狀包括眼球無法垂直轉動、行動不便、智力退化、說話變慢、吞嚥困難等，後期更需長期臥床，嚴重會致死。

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