18世紀的歐洲，航海盛行。但海上食物短缺，許多水手死於「壞血病」，載着1900人的船出海，回來的只有500人。
一次航海途中，名叫James Lind的醫生試圖救治這些患病的航海者。他喚來12名有壞血病的水手，將他們分爲六組。第一組每天給予1夸脫的蘋果酒，第二組是25滴硫酸，第三組6勺醋，第四組半品脫海水，第五組得到了兩個橘子和一個檸檬，最後一組是一塊辣醬加一杯大麥水。
六天後，拿到橘子和檸檬的兩個水手恢復了強壯。
這個富有傳奇色彩的故事，就是歷史上第一個系統的臨床試驗。
如今，臨床試驗在西方已經日臻完善，許多西方病人通過這一途徑來尋求更好的治療。而在華人當中，臨床試驗還不是那麼普及。
「臨床試驗」這個詞，許多人乍一聽，就會想到紙盒中的小白鼠，對各種藥物做出不同反應，這種聯想讓人本能地生出排斥感。然而，許多人甚至無暇聯想——他們罹患重病，用盡了市面上的藥物和治療方法，直到生命的最後一刻，也未有機會了解臨床試驗這一條路。
是的，臨床試驗是一條路，一條探尋機會的路。人們可以選擇走與不走，但至少應了解它的存在。
我們當今使用的放射性療法，服用的標靶藥物，甚至預防藥物，都是經由這一途徑磨礪而生。然而這些療法，依然無法救治所有的人，或無法延長每個人的生命。因此，研究人員在不斷開發更有效、更完善的藥物和療法。
臨床試驗是在研究進行到最後階段時，請志願者來參與試用新療法，從而檢測新的預防、診斷或治療方法是否安全有效，又能否超越舊的療法。新療法通常包括：
● 尚未批准的新藥
● 已批准藥物的新用途
● 手術等臨床治療的方法
● 草藥或維生素
● 新的綜合療法
能夠進入臨床試驗階段的治療方法，都已經過「千錘百鍊」，有足夠的證據證明新方法可能比舊方法更好。當然，風險必然存在，我們下一篇再來詳談其中的利與弊。（參閱»劍有雙刃 臨床試驗的6個益處與風險）
那麼，所有人都可以參加臨床試驗嗎？
不一定。不同的臨床試驗需要不同的病人，有些會有年齡、性別、病情階段的限制，或不接受有某種特定症狀的病人。這是爲了確保藥物對某類病人有效，並減少風險。
臨床試驗通常分爲四個階段，患者可以選擇參與不同階段的試驗：
第一階段
第一階段的目的通常是檢測新藥物是否安全，並確定合適的劑量——即給予病人多少劑量，藥物既能發揮好的療效，又不至於過量。如果是治療方法，則須決定如何更好地運用新療法。同時，還要監測新的療法會產生什麼副作用。
第一階段通常在小範圍內實施，所需志願者往往在30人以下。
第二階段
在初步確定合適的劑量之後，第二階段要評估新藥對這種疾病是否有效。比如：這種療法是否能停止腫瘤增長、或縮小腫瘤細胞？同時，第二階段需要確定最佳用藥劑量，並進一步衡量藥物的安全性。
這一階段約需要百人左右的志願者。
第三階段
判定藥物有效後，將走入第三階段。這一階段的目的是衡量新方法是否比舊方法好。第三階段試驗往往規模較大。參與的志願者會分別接受標準治療方法和新的治療方法，以對比出更好的療法。
這一階段需要百人甚至數千人的參與。如果新療法比舊療法效果好，新療法可能成爲新的標準療法。
第四階段
在藥物批准並上市之後，研究還可能繼續進行，如觀察藥物對病人是否有更多的益處，長期安全性如何，或對某一種群體是否有特殊的作用等。第四期試驗可能對患者非常有幫助，甚至可能推動某一領域的進步。
臨床試驗通常在醫院、醫療中心進行。過程中，病人將由專業的研究機構進行護理，醫生、護士、護工會時刻照看病人，並注意病人身體的狀況。患者通常會接受更多的醫療檢測，得到更多的關照。
能夠得到參與臨床試驗的機會，對於一些病人而言，也許是個人生的轉折。我識得一個病人，她是位溫婉的女性，卻不幸罹患了卵巢癌。她試遍了各種療法，體內的癌細胞卻仍不受控制地轉移。偶然間，她聽說有一個卵巢癌臨床試驗的機會，她像看到了一絲希望，我無法忘記她獲得批准時的滿眼喜悅，蒼白的臉泛出光澤。然而，就在接受試驗治療的前幾日，她再沒能撐住，離開了人世。令我無限惋惜悲傷。
雖說即便參與試驗，也不一定會用到新的療法。特別在第三期試驗，受試者通常會被隨機分成兩組，分別使用新藥物和標準藥物。病人獲得新藥的機率只有一半。但無論如何，邁出這一步，可能是得到機會的一步，掌握希望的一步。
還有一位病人說：我患了乳癌，我的兩個女兒因此也可能罹患乳癌。我參與臨床試驗，是爲了讓我的女兒或孫女，如若不幸罹癌，能獲得更好的治療方法。
救己、助人、造福後代，抱着這樣心態參與臨床試驗的人，究竟是「小白鼠」，還是勇者？
（本文由紐約大學醫學院副教授、腫瘤專家Jennifer Wu醫生審稿。）
責任編輯：蘇明真
