【大紀元2012年11月09日訊】（大紀元記者琮瑜編譯）荷蘭生物技術公司uniQure在11月5日宣佈，該公司首創的基因治療藥物Glybera獲得歐盟委員會批准，將在2013年夏季正式上市銷售。這是人類在修復基因缺陷治療新穎技術領域方面一個重大的突破。

10月25日，歐美委員會正式批准uniQure生產的Glybera在歐洲上市銷售，這種藥品是用於治療一種極為罕見的基因疾病——脂蛋白分解酶缺乏症（LPL Deficiency）。uniQure首席執行官尤恩∙阿爾達格（Jörn Aldag）在聲明中稱：「我們相信Glybera獲准上市銷售是過去10年來抗體（又稱免疫球蛋白）醫療快速發展的一個里程碑。」

目前，全球平均每百萬人中約有1～2人患有遺傳性基因疾病脂蛋白分解酶缺乏症，這種病可導致患者血液中脂肪顆粒無法進行正常新陳代謝，從而導致急性和復發性的胰腺炎發作，而且多數患者還會出現早發性糖尿病和心血管併發症。這是一種嚴重的、極其痛苦的潛在致命疾病。Glybera是利用一種腺體有關的病毒AAV（Adeno-associated virus）作為基因治療載體，將功能性的脂蛋白酶複製到患者體內，可以防止胰腺炎症發作，從而減輕患者的痛苦。

uniQure表示，Glybera預計將在2013年夏季開始在歐洲上市銷售。目前Glybera正在申請北美醫藥監管機構的許可證。此外，uniQure希望Glybera的成功帶動公司其它基因治療方法的科研進展，如B型血友病（Haemophilia B，即乙型血友病）、常染色體顯性遺傳病急性間歇性噗林病（AIP）和帕金森氏症等。

基因治療（Gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，改變患者的脫氧核糖核酸（DNA）使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。今天，大多數的基因治療研究的目的是癌症和遺傳性疾病相關的基因缺陷或丟失。

由於基因醫學為阻止或逆轉遺傳性疾病提供了理論基礎，從20世紀90年代後期開始得到迅猛發展，成為生物科技最具有前景的新學科領域之一。但在這新科研領域中，一直遭受某些挫折，特別是意外的或無法控制的免疫系統反應等。之前，成功的案例很少，僅限於單基因缺陷疾病治療，但面對常見而又複雜的多基因缺陷疾病卻束手無策。

儘管自2003年中國政府已批准基因治療可用於頭部和頸部癌症治療，但在西方社會有關基因治療藥品和方法一直在努力爭取獲得監管部門的許可證書。

（責任編輯：宗法）