【大紀元2012年1月30日訊】（大紀元記者王平編譯報導）目前有一種「治病自己來」的趨勢，不少患病的人在網路上與其他情況相同的人聯絡，交換資訊或自行進行臨床試驗，但是買下藥物研發所有權，成立團隊自行研發的情形還是很少見。

據《華爾街日報》報導，二個美國家庭賽克樂斯（Secklers）和威卡（Wicka）因為家中有罹患「裘馨肌肉萎縮症」（Duchenne muscular dystrophy）的男孩，從以色列一家公司手中買下一項該公司不再研發的新藥「海樂福精」（halofuginone），打算自行繼續研發以治療家中罹病的孩子。

美國每年有二萬人被診斷出裘磬肌肉萎縮症，這種肌肉萎縮症比別種肌肉萎縮症發作更快，特徵是肌肉越來越軟弱無力，通常患者12歲以前就必須坐輪椅。

海樂福精並不能根治這種遺傳性的肌肉萎縮症，但是在老鼠實驗中可以減輕疾病症狀，且原先擁有這種藥物的公司已針對其他疾病以此藥物進行人體試驗，掌握了藥物的安全劑量。

威卡本人是企業家，他12歲的兒子納許在2002年被診斷出患了肌肉萎縮症。過去他們已不斷的資助相關的藥物研發，但是那些計畫不是中止了，就是進度太慢，或是後來把重點轉移到治療其他疾病。他們發現一定要自己能夠控制藥物的研發，才能掌握開發的速度。

他們成立了一個公司，雇用曾經任職生物科技公司執行長的布勞史坦（Marc Blaustein）組織一個研發團隊，估計要再募得八百萬美元才能進行第二期臨床試驗（人體試驗） 。

在開發新藥時選中可以開發成功上市的藥物很不容易，藥廠停止開發新藥有很多原因，例如藥物在人體的效果不像在動物那麼明顯，或是發現有副作用，有時市場太小，無法回收成本，或是藥廠缺乏經費，管理階級決定投資另外一種疾病用藥，或是藥廠被購併，失去研發的主導權等等。

賽克樂斯和威卡家族知道他們買下這個藥物也會面對這些問題，包括經費不足，或是無法照預定進度進行臨床試驗，但是他們希望能自主決定繼續或停止開發這種藥物，而非聽天由命。

雖然一般人沒有財力去開發新藥，由於網路的發達，要幕款和組織各種人力已不是難事，將來由個人主導開發新藥或許不再是夢想。

（責任編輯畢儒宗）