基因療法讓先天性失明者見到曙光
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【大紀元6月5日訊】讓變异基因和异常表達基因變為正常基因和正常表達基因，就可以從根本上治愈遺傳疾病，這就是基因療法（ｇｅｎｅ ｔｈｅｒａｐｙ）的基本思路。
先天性失明是一种遺傳病，患者在出生時沒有或基本沒有視力。由于無藥可治，他們終身与黑暗為伴。僅美國就有１５万余人受此疾病的折磨。
研究揭示，導致先天性失明的根源在于：患者體內的某些負責將光信號轉化為電信號的基因，不能正常行使職責，它們發生了突變！
能否采用基因工程技術，將正常外源基因及其調控順序，導入該基因已發生突變而呈缺陷的先天性失明者體內，并使導入的基因正常發揮作用，以糾正或改善盲人體內缺陷基因所引起的致病症狀呢？
美國賓夕法尼亞大學和康奈爾大學研究人員在一項最新研究中，選擇３只先天性失明小狗作為基因治療的實驗對象，這些小狗由于ＲＰＥ５６基因發生突變而失明。
用基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到光明，這是前所未有的成果，它為成千上万先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。
研究人員用作基因治療的“基因藥物”，是由佛羅里達大學科學家改造過的攜帶正常ＲＰＥ５６基因的病毒。這些病毒充當“渡船”，將正常基因送到失明小狗的視网膜細胞里。
研究人員先在小狗左眼遠离視网膜的地方直接注射了ＲＰＥ５６基因，但沒有效果。隨后，他們又將病毒攜帶的含有正常ＲＰＥ５６基因的基因藥物“注射”到其右眼視网膜后非常接近視网膜色素上皮細胞的地方，這是ＲＰＥ５６基因發生作用之處。不久，３只小狗的右眼全部恢复了視力。
研究人員拍攝的錄像顯示，治療后的小狗能夠在堆著障礙物的房間里行走，但當障礙物放在它們的左側時，他們會撞上去。
研究人員對小狗視网膜所作的電子檢測表明，其視网膜呈正常狀態；瞳孔反應也表明眼睛和大腦之間的神經聯系是相通的，這是真正有視覺的表現。這個技術也曾在小鼠身上成功地實驗過，但在小狗身上所作的實驗，是第一次用于大型哺乳類動物。
該研究成果刊登在今年５月出版的《自然遺傳學》雜志上。科學家表示，這項基因療法為治療先天性失明帶來了希望，但何時能進行臨床試驗還是個問題。因為，這類試驗只有在新生儿和１２歲以下的儿童身上進行效果最佳，而用儿童作臨床試驗則受多方因素制約。科學家目前還在研究基因如何相互作用，以及改變一個基因會對其他基因造成什么影響。
美國科學家用基因療法幫助３只先天性失明的小狗見到了光明。据認為，這一前所未有的成果，為成千上万先天性失明患者帶來了康复的可能。
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